医药生物行业周报：国内首款干细胞疗法获批上市，期待商业化落地
主要观点
国内首款干细胞疗法获批上市。1月2日，NMPA官网显示，铂生卓越生物科技（北京）有限公司的干细胞疗法艾米迈托赛获批上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。艾米迈托赛注射液系人脐带间充质干细胞注射剂。据Insight数据库显示，艾米迈托赛早在2013年3月就在国内递交了IND申请，2020年6月首次公示临床试验，在2024年6月12日被CDE纳入优先审评审批，并于同月25日正式递交NDA申请。这是国内首款获批上市的干细胞疗法。
移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，表现为主要累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面的组织炎症、纤维化等。GVHD分为急性GVHD（aGVHD）、慢性GVHD（cGVHD）和兼具有二者特征的重叠综合征，是异基因造血干细胞移植术后非复发性死亡的原因之一。防治GVHD对异基因造血干细胞移植成功、移植后长期生存及提高患者生活质量有重要意义。
MSC在再生医学和免疫治疗领域有较大潜力，FDA首款在24年12月底获批。干细胞是一类具有多向分化潜能，在非分化状态下能够自我复制的细胞。按照来源，干细胞可以分为成体干细胞、人胚干细胞和诱导多能干细胞等；按照功能，干细胞可以分为造血干细胞、间充质干细胞等。间充质干细胞是一类起源于中胚层的多能干细胞，广泛分布于人体各组织器官，如骨髓、脐带、脐带血或脂肪等，具有自我复制和多向分化的潜能。MSC具有五大特性，自我复制、低免疫原性、高活性、抑炎性和不成瘤性，在再生医学和免疫治疗领域展现出了较大的潜力。Insight数据库显示，当前全球已有655个间充质干细胞项目进入临床研发阶段（递交IND及以上）。2024年12月18日，美国FDA批准了首款间充质基质细胞疗法Ryoncil，用于2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)。Remestemcel-L来自Mesoblast公司，早在2012年和2016年就在加拿大、新西兰和日本获批上市。
投资建议
我们认为国内艾米迈托赛的上市批准，为移植物抗宿主病患者提供了新的治疗选择，期待间充质干细胞治疗的临床应用和商业化的更多进展。建议关注干细胞治疗相关标的，中源协和，冠昊生物，南华生物等。
风险提示
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