核酸药物:应用领域拓宽,核酸药物迎来爆发性发展期 头豹词条报告系列
核酸是所有生命体遗传信息的载体,包括脱氧核糖核酸(DNA)和核糖核酸(RNA)两大类。随着分子生物学的发展,研究人员发现除编码蛋白质的核酸序列外,还存在大量非编码序列对人体生命活动发挥着重要的调控作用,如启动子、增强子、核酶、miRNA等。利用核酸分子的翻译或调控功能,作为干预疾病的药物,即为核酸药物。核酸药物能从源头进行干预,抑制疾病相关基因表达为病理性蛋白,或引入能够表达正常蛋白的基因弥补功能蛋白的不足。此外,核酸药物具有治疗效率高、药物毒性低、特异性强等优点,目前在治疗代谢性疾病、遗传疾病、癌症、预防感染性疾病等领域具有巨大的潜力。