2024年补体药物方案概览
补体系统激活路径通过不同机制形成膜攻击复合物，分别参与特异性和非特异性免疫，在感染不同阶段发挥作用
经典激活途径、甘露糖凝集素激活途径和旁路激活途径是补体系统的三条主要激活途径，分别通过不同机制启动并形成膜攻击复合物。经典激活途径主要参与特异性体液免疫效应，甘露糖凝集素激活途径和旁路激活途径则在非特异性免疫中发挥重要作用，特别是在感染早期。三条途径相互交叉促进，共同保障了机体对病原体的有效防御。
补体因子引发的疾病主要影响人体肾脏和血管系统，靶向药物为临床提供治疗方案新选择，而价格成为影响药物可及性的主要因素
由补体因子引发的疾病多影响人体肾脏和血管系统，常表现为蛋白尿、血尿、高血压和肾功能异常等症状。此类疾病的病理机制通常涉及补体系统的异常激活，导致免疫复合物沉积、微血栓形成和炎症反应等。临床上，患者可能出现心肺和神经系统等多脏器受累，产生呼吸困难、心肌病和癫痫等并发症。治疗方案主要涉及日常生活中的血压控制和临床中的药物使用，近年来，靶向药物的上市为患者提供了更多选择，但其高昂的价格和暂未纳入集采目录的局限性导致临床可及性较低。为大规模惠及免疫系统疾病患者，“价”“效”双优的药品仍有待进一步研发和创新。
罕见的血液病PNH治疗费用高昂且C5抑制剂治疗效果有限，C3抑制剂的研发及上市有望提供更佳疗效并增强患者可及性
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的后天获得性造血干细胞克隆性疾病，临床表现包括发作性溶血、血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和静脉血栓形成等，医疗支出和间接费用为PNH患者家庭带来重大负担。当前PNH主要治疗药物为C5补体抑制剂依库珠单抗，但其高昂价格和治疗局限性促使科研领域转向对于C3补体抑制剂的研究。新型C3抑制剂如佩格塞塔科普兰在改善血红蛋白水平和减少输血依赖方面表现优异，且副作用较轻，可为患者提供更全面的治疗效果和更大的便利性。长期来看，如何降低治疗成本并提升药物可及性将成为临床科研的关键课题。
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