基因编辑领域的领先创新者：改变药物发现和开发范式的八大创新者

关键要点

    对于那些仍然难以治疗的罕见疾病,基因编辑带来了改变人生的希望。通过一次给药,这些疗法可以减缓甚至停止疾病进程。基于这一承诺,过去五年中,该领域的活动大幅增加,从令人振奋的科学突破到巨额的战略合作伙伴关系。实现潜在的患者获益和商业成功依赖于几个关键策略:

    基因编辑公司必须在日益拥挤的市场中使自己脱颖而出。

    基因编辑能力不再局限于早期的先驱者。公司需要清晰地证明其技术的可行性,以吸引投资者和合作伙伴的关注。制药公司需要新的技能和技术专长。为了在基因编辑领域成为领导者,制药公司将面临抉择:是将这些技能纳入内部,还是与拥有专业知识和技术的公司合作以取得成功。资助或与小型公司合作可能是明智的投资,但由于识别可靠的合作对象存在挑战,可能使此举变得复杂。

    知识产权和许可状态的透明度是成功合作的基石。

    为了确保运营自由并评估潜在机会的价值,了解基因编辑组件的许可状态,并事先确定最终药物产品的所有权,能够避免未来的诉讼。

    监管机构和普通大众对基因编辑疗法的接受程度仍存在疑问。

    由于目前缺乏审批先例,早期制定监管策略,包括与监管机构的讨论,可能会增加成功的可能性;而对潜在患者的教育宣传可能会提高接受度。